Klinische proeven van op stamcellen gebaseerde "functionele genezing" voor lopende diabetes 1

Anonim

Klinische proeven van op stamcellen gebaseerde "functionele genezing" voor lopende diabetes 1

Medisch

Rich Haridy

9 augustus 2017

2 afbeeldingen

Een nieuwe behandeling die momenteel klinische proeven bij mensen ondergaat, kan leiden tot het einde van spastesten voor diabetici (Credit: bacho123456 / Depositphotos)

Een humaan klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van een 'functionele remedie' voor type 1 diabetes is momenteel aan de gang. Proeven van de nieuwe eilandcelvervangingstherapie ontwikkeld door ViaCyte omvatten een apparaat dat stamcellen bevat die worden geïmplanteerd in een patiënt met type 1 diabetes. Het is te hopen dat deze cellen vervolgens zullen rijpen tot menselijk eilandjesweefsel met insulineproducerende bètacellen die op verzoek insuline produceren.

Tot nu toe blijkt 2017 een spannend jaar te zijn voor doorbraken in diabetesonderzoek, met name met betrekking tot behandelingen voor type 1 diabetes. We hebben twee veelbelovende ontwikkelingen gezien die gebaseerd zijn op gentherapie, terwijl momenteel een proef met mensen voor een type 1 diabetesvaccin wordt uitgevoerd in Finland, gericht op een virale groep waarvan bekend is dat ze de ziekte op gang kan brengen.

De nieuwe behandeling ontwikkeld door ViaCyte wordt beschreven als een "functionele remedie " in die zin dat het de ontbrekende insulinecellen in een diabetische patiënt zou kunnen vervangen, in tegenstelling tot een meer directe "remedie " die de auto-immune wortels van de ziekte.

De behandeling die wordt getest, wijkt af van de eerdere kennis van de transplantatie van eilandcellen, die succesvol is bij patiënten met type 1-diabetes. Al enige tijd worden patiënten met de ziekte behandeld met pancreascellen van orgaandonoren, waardoor ze met succes worden bevrijd van insuline-injecties.

"Islet transplantaties zijn gebruikt om patiënten met instabiele, hoog-risico type 1 diabetes met succes te behandelen, maar de procedure heeft beperkingen, waaronder een zeer beperkt aanbod van donororganen en uitdagingen bij het verkrijgen van betrouwbare en consistente eilandjespreparaten, " zegt onderzoeker James Shapiro. "Een effectieve stamcellen-afgeleide eilandletvervangingstherapie zou deze problemen oplossen en heeft de potentie om een ​​groter aantal mensen te helpen."

De nieuwe behandeling omvat een apparaat genaamd PEC-Direct, dat stamcel-afgeleide pancreas-progenitorcellen bevat en wordt geïmplanteerd in een patiënt. Hierdoor kunnen die cellen in het lichaam rijpen en worden ze eilandweefsel dat de bètacellen bevat die insuline produceren wanneer dat nodig is.

Omdat deze stamcellen kunnen worden gerepliceerd in een laboratorium, vertrouwt dit proces niet op een eindige hoeveelheid orgaandonorcellen en kan de behandeling snel en eenvoudig aan een groot aantal patiënten worden toegediend. In tegenstelling tot huidige vergelijkbare behandelingen, die invasieve transplantatie rechtstreeks in de lever vereisen, kan dit nieuwe apparaat eenvoudig oppervlakkig onder de huid worden geïmplanteerd.

De eerste patiënten die worden geïmplanteerd met kleine versies van de apparaten zullen de veiligheid van de behandeling beoordelen. Een tweede, groter cohort zal later in 2017 worden aangeworven om ook de veiligheid ervan te evalueren en ook de werkzaamheid van de behandeling te bepalen. Als implantatie en celrijping worden aangetoond, zullen de trials meten hoeveel klinisch relevante insuline door de behandeling wordt toegediend.

Men hoopt dat deze nieuwe strategie gevolgd door ViaCyte aantoonbare en definitieve doeltreffendheid heeft binnen de komende twee jaar, wat betekent dat de praktische inzet misschien niet al te ver weg is als alles goed gaat.

Naast de PEC-Direct voor de behandeling van type 1 diabetes, ontwikkelt het bedrijf ook een breder apparaat genaamd PEC-Encap, dat kan worden gebruikt voor de behandeling van alle patiënten met diabetes die insuline gebruiken, type 1 en type 2. Als deze onderzoeken succesvol kunnen ze een keerpunt blijken te zijn in de behandeling van diabetes.

Bron: ViaCyte

Een artist's-impressie van het ViaCyte-afleverapparaat (tegoed: Viacyte)

Een nieuwe behandeling die momenteel klinische proeven bij mensen ondergaat, kan leiden tot het einde van spastesten voor diabetici (Credit: bacho123456 / Depositphotos)